Szansa na nowy lek dla dzieci chorych na przewlekłe zapalenie wątroby typu C

Szansa na nowy lek dla dzieci chorych na przewlekłe zapalenie wątroby typu C

Fot. pixbay.com

Warszawski Uniwersytet Medyczny oraz Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie przeprowadzą wspólnie niekomercyjne badanie kliniczne dotyczące nowej terapii dla dzieci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C.

– Niekomercyjne badanie kliniczne „Leczenie dzieci w wieku 6-18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)”, finansowane przez Agencję Badań Medycznych, daje realną szansę na terapię u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby – mówi dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak, główny badacz, zastępca ordynatora Oddziału XI Wojewódzkiego Szpitala Zakaźnego w Warszawie, asystent Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od swoich chorych matek. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C (WZW C) jest postępującą chorobą wątroby prowadzącą do marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale obserwacje naukowców wskazują, że odsetek dzieci, u których przed osiągnięciem wieku dojrzałego rozwija się zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, sięga kilkunastu procent. W przypadku zakażenia nabytego od matki, zaawansowana choroba wątroby może wystąpić w młodszym wieku w porównaniu do dzieci zakażonych w późniejszych latach życia.

Wątroba to największy i jeden z najważniejszych gruczołów o bardzo dużych możliwościach regeneracji. Bierze udział w wielu procesach zachodzących w organizmie, w tym m.in. w gospodarce węglowodanowej, białkowej i tłuszczowej; syntetyzuje białka, enzymy, lipidy i lipoproteiny, czynniki krzepnięcia krwi, magazynuje witaminy A, B12, D oraz żelazo i miedź, odtruwa organizm i wspiera odporność organizmu.

Skuteczne leczenie przeciwwirusowe u dzieci z przewlekłym WZW C może zapobiec rozwojowi schyłkowej choroby wątroby, marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego u młodych osób.

Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przypadku dzieci chorych na przewlekłe WZW C, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu, są – zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami europejskimi i polskimi – terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym – DAAs (z ang. direct acting antivirals). Są to leki o bardzo wysokiej skuteczności (powyżej 95 proc.), łatwe do podania (doustnie) o dobrym profilu bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii interferonowych. Terapia DAAs trwa zwykle 12 tygodni.

Dzieci – ze względu na zwykle mniej zaawansowaną chorobę wątroby, rzadziej rozwijające się pozawątrobowe dolegliwości i rzadziej występujące choroby współistniejące wymagające stosowania leków, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z DAAs – są idealnymi kandydatami do terapii DAAs. Problemem jest jednak to, że obecnie obowiązujące w Polsce programy terapeutyczne Ministerstwa Zdrowia przewidują leczenie dzieci z przewlekłym WZW C wyłącznie przy użyciu interferonu, nie ma możliwości leczenia dzieci nowoczesnymi terapiami bezinterferonowymi opartymi na DAAs. Mają dostęp do nowoczesnych terapii opartych na DAAs głównie w ramach komercyjnych badań klinicznych, które wykluczają możliwość leczenia pacjentów obciążonych chorobami towarzyszącymi (np. ze współzakażeniem HIV) lub ciężkimi chorobami wątroby. Koszt takiej terapii wynosi kilkadziesiąt tysięcy złotych miesięcznie – jest nie do udźwignięcia przez rodziny.

Niekomercyjne badanie kliniczne „Leczenie dzieci w wieku 6-18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)”, finansowane przez Agencję Badań Medycznych, jest szansą na uzyskanie terapii, którą można by zastosować u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa zapalenia wątroby typu C, niezależnie od stopnia włóknienia tego narządu.

W 2010 r. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) uznała wirusowe zapalenia wątroby (WZW) za jedno z największych zagrożeń epidemiologicznych XXI wieku, ustanawiając 28 lipca Światowym Dniem Wirusowego Zapalenia Wątroby (World Hepatitis Day). W Polsce najczęściej występują zakażenia wirusami typu A, B i C (HAV, HBV, HCV), rzadziej wirusami D, E i G (HDV, HEV, HGV).

Przeczytaj także:

W Polsce żyje 120 tys. osób nieświadomych tego zakażenia. A wystarczy zrobić prosty test

5 najczęstszych mitów na temat wątroby

Ta terapia może całkowicie usunąć wirusa z organizmu

Leave a Reply

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

You may also like

Twardzina układowa: u co 4. chorego dochodzi z jej powodu do włóknienia płuc

Jest rzadką i nieuleczalną chorobą autoimmunologiczną, która atakuje