Dzięki Agencji Badań Medycznych udało się uruchomić kilkanaście projektów naukowych dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym. Do których badań trwa już nabór?
Dyskusja na temat możliwości prowadzenia badań klinicznych w populacji dzieci i młodzieży prowadzona jest już od dawna. Środowisko pediatrów od lat alarmowało opinię publiczną doniesieniami o ograniczonym dostępie tej grupy pacjentów do leków, a bez rzetelnych badań klinicznych nie można mówić o bezpiecznej i celowanej terapii. Agencja Badań Medycznych od początku działania wspiera badania kliniczne dedykowane najmłodszym pacjentom. Wiele z dofinansowanych przez nią projektów to opcje terapeutyczne, które mogą dać szansę na lepszą opiekę, a nawet na pełne wyzdrowienie. Inwestycja w poszukiwanie alternatywnych metod leczenia jest niezwykle istotna zwłaszcza w przypadku populacji pediatrycznej – stosowanie nowych leków bez pełnej znajomości ich wpływu na organizm dziecka zwiększa zagrożenie wystąpienia działań niepożądanych w trakcie terapii.
Obecnie blisko połowa stosowanych w medycynie leków nie ma rejestracji dla grupy pediatrycznej.
Powstanie Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych
Zostanie ono utworzone na terenie Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. Celem tego projektu jest zwiększenie liczby badań klinicznych prowadzonych w populacji pediatrycznej w Polsce wraz ze zwiększeniem liczby ich uczestników. Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych będzie nie tylko realizatorem badań, ale także ich inicjatorem i kreatorem, odpowiadając potrzebom najmłodszych pacjentów i umożliwiając im zwiększenie dostępności do nowoczesnych terapii. Rozpoczęcie rekrutacji uczestników badań klinicznych planowane jest już od lipca 2021 r.
– Działalność Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych umożliwi uzyskanie nowych danych oraz informacji, które będzie można wykorzystać do rozwoju wiedzy medycznej w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa farmakoterapii u dzieci. Rozwój badań klinicznych i innowacyjnych terapii będzie skutkować tworzeniem nowych standardów leczenia oraz wsparciem tej działalności o dostarczanie nowych, skuteczniejszych leków – podkreślaja w Agencji Badań Medycznych.
W jaki sposób zapobiec objawom stwardnienia guzowatego?
W ramach projektów finansowanych przez Agencję Badań Medycznych lekarze z Centrum Zdrowia Dziecka ocenie poddadzą nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego, polegający na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów niemal zaraz po urodzeniu dziecka z tym schorzeniem.
Stwardnienie guzowate to choroba, w wyniku której w wielu narządach rozwijają się guzy prowadzące do rozwoju padaczki. Wiąże się to z ryzkiem powikłań i rozwoju niepełnosprawności intelektualnej oraz zaburzeń autystycznych. Dodatkowym problemem jest związana z chorobą lekooporność.
W badaniu ma zostać zastosowane nie tylko nowatorskie leczenie, ale także wykonane zostaną badania zmierzające do lepszego poznania mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów. Będzie to możliwe m.in. dzięki zastosowaniu innowacyjnych rozwiązań bioinformatycznych, co ma szczególne znaczenie właśnie w badaniach nad chorobami rzadkimi. Badanie wykonywane będzie we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Łodzi, Uniwersytetem Harvarda w USA oraz analitykami i informatykami z firmy Transition Technologies Science.
Wyniki postępowania zostaną porównane z dotychczas stosowanym wczesnym leczeniem przeciwpadaczkowym. Założeniem nowej terapii jest możliwość zapobiegania padaczce poprzez zapobieganie rozwojowi guzów. Jeżeli okaże się, że postępowanie to jest skuteczne i bezpieczne, będzie można je wprowadzić jako standard leczenia zapobiegającego przewlekłym, ciężkim i nieuleczalnym dotąd objawom choroby. Do badania włączone będą dzieci od pierwszego miesiąca życia do 2. roku. Trwa rekrutacja pacjentów. Włączanie nowych pacjentów jest planowane na najbliższe 3 lata.
Poszukiwania skutecznej terapii dystrofii Duchenne’a
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest chorobą genetyczną, która powoduje nieodwracalny zanik mięśni. Niemal wyłącznie dotyczy chłopców, a jej pierwsze objawy występują około 3.-8. roku życia. Należą do nich m.in. opóźnienie rozwoju ruchowego i charakterystyczny chód. Około 10. roku życia słabnące mięśnie nie mogą już utrzymać ciężaru ciała i dzieci muszą poruszać się na wózkach. Z czasem dochodzą problemy z oddychaniem i kardiomiopatia – postępująca choroba mięśnia sercowego prowadząca do zaburzenia jego czynności.
Poszukiwaniem skutecznego i bezpiecznego uzupełniającego leczenia dla tej grupy pacjentów zajmują się specjaliści z Katedry i Kliniki Kardiologii i Wad Wrodzonych Serca Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Realizują oni badanie, w ramach którego pacjentom zostanie podany lek – metoprolol, w celu zahamowania/spowolnienia procesu osłabiania mięśnia serca. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci z całego kraju, w wieku od 8 do 16 lat z potwierdzoną dystrofią mięśniową Duchenne’a.
Projekt realizowany jest na bazie infrastruktury Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, gdzie w ramach Centrum Chorób Rzadkich od ponad 5 lat realizowany jest największy w Polsce program opieki wielospecjalistycznej obejmujący dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. To dzięki temu ośrodkowi specjaliści zdobyli doświadczenie niezbędne do podjęcia tego nowego wyzwania.
Nowotwory wieku dziecięcego
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego rozpoznanie rozlanego naciekającego glejaka mostu w oparciu o wyniki badań genetycznych jest jednym z najgorzej rokujących guzów nowotworowych. Dotychczas stosowane leczenie nie przyczynia się do wyleczenia choroby, a jedynie przedłuża życie pacjentów. Średnia przeżycia dzieci z tym rozpoznaniem wynosi ok. 9-12 miesięcy.
Obecne badania kliniczne w rozlanym naciekającym glejaku mostu skupiają się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków, głównie biologicznych, w ramach terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu u konkretnego pacjenta. W zaplanowanym badaniu klinicznym założono, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę całkowitego przeżycia w porównaniu do grupy dzieci leczonych radioterapią. Przeprowadzone badania molekularne będą miały również na celu poznanie pełnego obrazu molekularnego choroby i pozwolą na identyfikację nowych celów terapeutycznych.
W trakcie trwania badania, w celu oceny skuteczności leczenia, regularnie będą wykonywane badania rezonansu magnetycznego i badania laboratoryjne. W celu zdiagnozowania ewentualnych powikłań terapii przeprowadzane będą konsultacje medyczne. Planowane są również badania oceniające jakość życia pacjentów.
To badanie jest obecnie w fazie przygotowawczej. Rekrutacja pierwszego pacjenta planowana jest na 1 lipca 2021 roku.
