Kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, prof. Sebastian Giebel, będzie głównym badaczem polskiej terapii komórkami CAR-T. To ogromna szansa dla chorych na nowotwory, dla których CAR-T cells jest ostatnią deską ratunku.
Agencja Badań Medycznych rozstrzygnęła właśnie konkurs na grant naukowy w wysokości 100 mln zł, który przekaże zwycięskiemu konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny reprezentowany przez hematologa, onkologa i specjalistę chorób wewnętrznych z gliwickiego ośrodka onkologicznego.
W skład konsorcjum, które poprowadzi badania nad polską terapią CAR-T, wchodzą – oprócz Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie – Państwowy Instytut Badawczy, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny im. Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza Collegium Medicum Uniwersytetu Mikołaja Kopernika w Bydgoszczy, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi. Konsorcjum, jak podkreślono, ma charakter otwarty i mogą dołączać do niego kolejne jednostki.
Do konkursu zgłosiły się dwa konsorcja naukowe. Liderem tego drugiego był Gdański Uniwersytet Medyczny. Mimo że zagraniczni eksperci oceniający wnioski konkursowe ocenili oba projekty bardzo wysoko, to jednak zdecydowaną przewagę punktów uzyskało konsorcjum z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym i prof. Sebastianem Gieblem na czele.
Rozbudzone nadzieje i wielkie oczekiwania
Wprowadzenie polskiej terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Wskazaniem do terapii są obecnie chłoniaki rozlane z komórek B i ostre białaczki limfoblastyczne, w przypadku których brak jest innej opcji terapeutycznej.
Dotychczas terapia CAR-T cell była w naszym kraju właściwie niedostępna, a to ze względu na jej bardzo wysokie koszty – podanie zmodyfikowanych genetycznie limfocytów T pobranych od chorego, niezależnie od tego, czy jest nim osoba dorosła czy dziecko, to koszt 1,3-1,5 mln zł. Z tego względu tylko 7 dorosłych pacjentów – 4 w Gliwicach i 3 w Poznaniu – oraz troje dzieci (w klinice “Przylądek Nadziei”) miało możliwość skorzystania z tej terapii. W większości przypadków pieniądze pochodziły z publicznych zbiórek. Obecnie, dzięki grantowi naukowemu Agencji Badań Medycznych, dostęp do terapii CAR-T cells ma szansę być powszechniejszy.
– Polscy naukowcy są gotowi, by tę technologię wytworzyć i wdrożyć na stałe do polskiego systemu ochrony zdrowia. Liczymy, że w ciągu kilku lat, dzięki podjętym przez nas działaniom, otrzyma ją kilkuset pacjentów: wszyscy, którzy będą kwalifikować się do leczenia – powiedział dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych, ogłaszając wyniki konkursu.
Nadzieja dla chorych, dla których nie ma żadnej alternatywy
Immunoterapia CAR-T jest najbardziej zaawansowaną formą immunoterapii komórkowej i przykładem najbardziej spersonalizowanej formy leczenia, ponieważ dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów T. Terapię tę stosuje się u chorych, u których doszło do nawrotu choroby, poprzednie leczenie okazało się nieskuteczne, a także w sytuacji, kiedy ze względu na duże zaawansowanie nowotworu nie można przeprowadzić przeszczepu.
Remisję choroby do stadium, w którym komórek nowotworu nie da się wykryć metodami laboratoryjnymi, udało się dzięki technologii CAR-T uzyskać u 60-70 proc. chorych. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zeru.
Co ważne, lista wskazań do wykorzystania technologii CAR-T wciąż się wydłuża. Na świecie trwają obecnie badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności CAR-T również u chorych na inne nowotwory hematologiczne (m.in. szpiczaka plazmocytowego), a także w guzach litych, takich jak rak płuca, piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.
Polska terapia może być nawet 10-krotnie tańsza
Według szacunków Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji koszt leczenia 50 pacjentów to ponad 70 mln zł. Grant Agencji Badań Medycznych w wysokości 100 mln zł zapewni leczenie ponad trzykrotnie większej liczbie osób niż przy zastosowaniu produktów komercyjnych, dostarczanych przez zagranicznych gigantów farmaceutycznych. Agencja Badań Medycznych ocenia, że technologia CAR-T może być nawet 10 razy tańsza, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak duży, to realna może stać się także refundacja tej terapii ze środków publicznych.
100 mln zł z grantu od ABM pozwoli na wyposażenie polskich laboratoriów, by w ciągu kilku lat były w stanie zaproponować polską technologię – wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną.
– To projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i wykorzystanie CAR-T stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce – podkreśla prezes Agencji Badań Medycznych.
