Polska terapia ma kosztować ok. 150 tys. zł, czyli prawie dziewięciokrotnie mniej w porównaniu z tą, którą oferują obecnie zagraniczne koncerny farmaceutyczne. Dzięki znacznie niższym kosztom będzie mogło z niej skorzystać 250 chorych.
Agencja Badań Medycznych rozpoczęła w 2021 r. realizację programu mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T cells (terapia adoptywna komórkami CAR-T). Jest to bardzo kosztowna technologia – leczenie jednego pacjenta to obecnie koszt minimum 500 tys. dolarów. Z tego względu jej dostępność w Polsce jest ograniczona; do tej pory zastosowano ją tylko u nielicznych pacjentów.
Terapia CAR-T jest refundowana w Polsce od 1 września 2021 r. w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u pacjentów do 25. roku życia, a od 1 maja 2022 r. również w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B.
– CAR-T to najnowocześniejsza, najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej. Polega na pobraniu z krwi pacjenta jego limfocytów T – komórek układu odpornościowego, które mają zdolność niszczenia nowotworu. W laboratorium komórki te zostają zaprogramowane tak, aby potrafiły rozpoznać cechy nowotworu. Po odpowiedniej stymulacji i namnożeniu zostają podane pacjentowi dożylnie. W organizmie chorego rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe, pozostając w nim jako żywy lek – tłumaczy prof. dr n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, główny badacz i lider ogólnopolskiego konsorcjum, które ma opracować polską terapię adoptywną (CAR/CAR-T).
Projekt ten, zatytułowany „Polish Chimeric Antigen Receptor T-cell Network” (jego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny), polega na optymalizacji terapii CAR-T, produkcji limfocytów w Polsce, opracowaniu CAR-T cells w nowych wskazaniach oraz zwiększeniu dostępności terapii dzięki ograniczeniu kosztów produktu i stworzeniu sieci kompetentnych ośrodków. Koszt pojedynczego polskiego leku oszacowano na ok. 150 tys. zł, co oznacza, że będzie on blisko 9-krotnie tańszy od dostępnych produktów komercyjnych. Pozwoli to na włączenie do terapii w sumie 250 chorych, z czego CAR-T cells zostanie zastosowane u 180 pacjentów w latach 2024-2025.
Pierwsze badanie kliniczne powinno rozpocząć się jeszcze w tym roku. – Ma ono na celu ocenę, czy warto jest wcześnie, zaraz po niepowodzeniu pierwszej linii leczenia chłoniaków i białaczek, pobierać limfocyty T i zamrozić je, aby mogły być wykorzystane w przyszłości do produkcji CAR-T u tych chorych, u których nie będzie odpowiedzi na leczenie drugiej linii. Zakłada się, że takie profilaktyczne pobieranie może mieć korzystny wpływ na zdolność CAR-T do niszczenia komórek nowotworowych – mówi prof. Sebastian Giebel. Dodatkowo ma zostać opracowany system certyfikacji dla Polski, pozwalający stworzyć sieć gwarantującą dostępność i odpowiednią jakość terapii CAR-T z elektroniczną bazą, w której gromadzone będą dane dotyczące jej stosowania w Polsce. Z udziałem wszystkich partnerów konsorcjum zostanie utworzone centrum doskonałości – inkubator dla naukowców chcących prowadzić przedkliniczne i kliniczne badania w obszarze terapii adoptywnych.
Kolejne badania, jak podkrśla prof. Giebel, zakładają opracowanie oryginalnych, polskich CAR-T, udoskonalonych względem produktów zarejestrowanych obecnie na świecie.
– To ogromne wyzwanie, które obejmuje badania na liniach komórkowych, zwierzętach oraz ostatecznie zastosowanie komórek u ludzi z oceną skuteczności i bezpieczeństwa. Wierzymy, że opracowane przez naszych naukowców produkty będą innowacyjne i przyczynię się do zwiększenia szansy wyleczenia chorych na chłoniaki i białaczki w Polsce i poza nią – podsumowuje gliwicki specjalista.
Warszawski Uniwersytet Medyczny podjął się przeprowadzenia badania klinicznego nad zastosowaniem limfocytów CAR-T antyCD19 w niskich dawkach w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną i chłoniaka Burkitta. Jest to badanie fazy I/II o akronimie MERMAID1.
– Badanie MERMAID1 będzie obejmować zastosowanie jednej z najbardziej innowacyjnych terapii przeciwnowotworowych z wykorzystaniem genetycznie modyfikowanych limfocytów pacjenta, tzw. limfocytów CAR-T. Limfocyty będą modyfikowane konstruktem kodującym receptor skierowany przeciwko cząsteczkom CD19 obecnym na powierzchni limfocytów B i nowotworów z nich się wywodzących. Badanie będzie prowadzone w konsorcjum złożonym z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego WUM, Instytutu Hematologii i Transfuzjologii oraz Narodowego Instytutu Onkologii, a limfocyty CAR-T będą po raz pierwszy wytwarzane w Polsce – mówi prof. Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, kierownik projektu.
Przeczytaj także:
Jadwiga Szostek: Dostałam drugie życie
Nowe projekty badawcze, z których mogą korzystać chorzy na raka
Newsletter
Chcesz być na bieżąco? Zapisz się!
