Pierwszy immunologiczny lek, który ma opóźniać rozwój cukrzycy typu 1, został niedawno zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Czy spełni pokładane w nim nadzieje?
Sto lat temu, kiedy wprowadzono na rynek insulinę, cukrzyca przestała być wyrokiem śmierci, choć nadal pozostaje nieuleczalną chorobą. Insulina okazała się jednym z największych przełomów w medycynie. Czy podobne znaczenie będzie miał zarejestrowany w USA 17 listopada 2022 roku teplizumab — pierwszy immunologiczny lek, który ma opóźniać rozwój cukrzycy typu 1? W literaturze naukowej opisywany jest jako policjant, który daje limfocytom T, odpowiedzialnym za obronę naszego organizmu, dokładny rysopis patogenów, z którymi mają one walczyć, by nie biły na oślep we własne komórki, doprowadzając do nieuleczalnej i groźnej dla życia choroby, jaką jest cukrzyca typu 1. Czy uda się je faktycznie powstrzymać przed atakowaniem własnego organizmu?
Nowy lek na cukrzycę typu 1 to przeciwciało monoklonalne
Teplizumab — lek, którego zadaniem jest blokowanie limfocytów T, by nie kierowały się przeciwko komórkom beta trzustki, ale skupiły się jedynie na atakowaniu groźnych patogenów, jest przeciwciałem monoklonalnym łączącym się z białkiem CD3 limfocytu T.
– Limfocyty T to komórki odpornościowe wytwarzane w szpiku. Dużo o nich mówiliśmy w kontekście zwalczania pandemii chorób zakaźnych jak np. COVID-19. Limfocyty T komórek układu odpornościowego odgrywają znaczącą rolę w autoimmunologicznym zapaleniu wysp komórek beta trzustki. Komórki beta trzustki odpowiadają za produkcję insuliny – wyjaśnia dr n. farm. Leszek Borkowski, były prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Z cukrzycą typu 1 zmaga się ok. 9 mln osób na świecie, a w Polsce blisko 200 tys. Przewiduje się, że w 2040 roku liczba chorych osiągnie prawie 17,5 mln. Jeśli chorobę wykryto przed 10. rokiem życia, to statystycznie życie diabetyka skraca się o 16 lat. Jest to choroba autoimmunologiczna, co oznacza, że nasz organizm, a dokładnie limfocyty T wytwarzane w szpiku, zaczynają niszczyć komórki beta znajdujące się w trzustce i odpowiadające za produkcję insuliny.
Ekspert dodaje, że szukano przeciwciała monoklonalnego, które nie niszcząc sił limfocytów do walki z wirusami i bakteriami, wymuszałoby omijanie komórek beta trzustki, bo atakowanie przez limfocyty komórek beta trzustki prowadzi do rozwoju cukrzycy typu 1. Aby uzyskać taki efekt, należało przeprogramować działanie limfocytów T tak, aby nie uważały komórek beta wysp trzustkowych człowieka za wrogów, których należy zniszczyć.
Przeczytaj także: Od 1 stycznia system ciągłego monitorowania glikemii będzie refundowany nie tylko dzieciom
– Od 15 do 20 lat pracowano nad takim antygenem, który zmusiłby limfocyty T, aby nie atakowały komórek beta trzustki, a dalej atakowały złe bakterie i wirusy. Takim antygenem jest przeciwciało monoklonalne teplizumab łączące się z białkiem CD3 siedzącym na limfocycie T. Teplizumab dla zwariowanych limfocytów T jest jak policjant dla zbyt nonszalanckich kierowców. Pozwala im jechać, ale wymaga rozwagi – mówi dr Leszek Borkowski.
Nowy lek na cukrzycę typu 1 dla pacjentów z wcześnie rozpoznaną chorobą
Teplizumab przeznaczony jest dla osób, u których dopiero zaczyna się proces niszczenia komórek beta trzustki. Jest to o tyle trudne, że w początkowej fazie choroba przechodzi bezobjawowo, a taki stan może trwać latami. Gdy się ujawnia, jest już za późno na leczenie farmakologiczne, bo trzustka nie wytwarza już insuliny lub produkuje ją jedynie w śladowych i zanikających ilościach. Niemniej lek może zahamować rozwój choroby średnio o dwa lata i odsunąć w czasie wystąpienie ciężkich powikłań.
Przeczytaj także: Cukrzyca: jak kontrolować poziom glikemii bez użycia glukometru?
W badaniach nad tym lekiem uczestniczyły osoby (mediana wieku 13,14 lat), u których nie zdiagnozowano jeszcze cukrzycy, ale obarczone były chorobą ze względu na to, że to schorzenie pojawiło się w rodzinie. Przebadano uczestników pod kątem typowych markerów immunologicznych. Jeśli stwierdzono, że są zagrożeni rozwojem choroby, otrzymywali przez 14 dni teplizumab. Następnie sprawdzano postęp choroby w kolejnych latach. W badaniu klinicznym okazało się, że w porównaniu z grupą placebo rozwój cukrzycy typu 1 następował z co najmniej dwuletnim opóźnieniem. U jednego pacjenta udało się spowolnić chorobę nawet o 11 lat!
Nowy lek na cukrzycę typu 1: uwaga na działania niepożądane!
Jak ocenia dr Leszek Borkowski, dopuszczenie teplizumabu w USA jest z pewnością kolejnym ważnym krokiem w terapii. Lek ten należy podawać we wlewie dożylnym trwającym co najmniej 30 minut, raz na dobę przez 14 dni. Nie jest jednak wolny od działań niepożądanych. Jakich?
– Może powodować zespół uwalniania cytokin – mówi ekspert.
Uwalnianie cytokin, inaczej nazywane „burzą cytokinową”, to proces, w którym układ odpornościowy zwraca się przeciwko własnemu organizmowi. Zamiast walczyć z realnymi wrogami, atakuje własne komórki. Jest bezpośrednim zagrożeniem życia.
– Ponadto lek niszczy wątrobę, bo aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) rośnie niesamowicie. Jeśli pięciokrotnie przekroczy normę, a bilirubina trzykrotnie, to trzeba lek odstawić. Ponadto wywołuje infekcje, bo zmniejsza liczbę limfocytów T (komórek odpornościowych). Może też dawać skurcze oskrzeli, obrzęk naczyń krwionośnych – wylicza dr Borkowski.
Teplizumab może być stosowany u osób w wieku 8 lat i starszych. Jak mówi prof. Kevan Herold ze Szkoły Medycznej Yale, który prowadził badania nad lekiem, nawet jeden dzień bez cukrzycy typu 1 jest darem.
Teplizumab był początkowo badany u pacjentów po przeszczepie nerek i wysp trzustkowych, których miąższ stanowią głównie komórki beta.
– To podobna historia jak ta związana z viagrą, czyli lekiem stosowanym obecnie w leczeniu potencji, który najpierw miał mieć zastosowanie w kardiologii, a potem okazało się, że pacjentom pomaga jeszcze w czymś innym – przypomina dr Leszek Borkowski.
Źródło informacji: Serwis Zdrowie
