FDA zarejestrowała nowy lek na cukrzycę typu 1. Co o nim wiadomo?

FDA zarejestrowała nowy lek na cukrzycę typu 1. Co o nim wiadomo?

Pierwszy immunologiczny lek, który ma opóźniać rozwój cukrzycy typu 1, został niedawno zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Czy spełni pokładane w nim nadzieje?

Sto lat temu, kiedy wprowadzono na rynek insulinę, cukrzyca przestała być wyrokiem śmierci, choć nadal pozostaje nieuleczalną chorobą. Insulina okazała się jednym z największych przełomów w medycynie. Czy podobne znaczenie będzie miał zarejestrowany w USA 17 listopada 2022 roku teplizumab — pierwszy immunologiczny lek, który ma opóźniać rozwój cukrzycy typu 1? W literaturze naukowej opisywany jest jako policjant, który daje limfocytom T, odpowiedzialnym za obronę naszego organizmu, dokładny rysopis patogenów, z którymi mają one walczyć, by nie biły na oślep we własne komórki, doprowadzając do nieuleczalnej i groźnej dla życia choroby, jaką jest cukrzyca typu 1. Czy uda się je faktycznie powstrzymać przed atakowaniem własnego organizmu?

Nowy lek na cukrzycę typu 1 to przeciwciało monoklonalne

Teplizumab — lek, którego zadaniem jest blokowanie limfocytów T, by nie kierowały się przeciwko komórkom beta trzustki, ale skupiły się jedynie na atakowaniu groźnych patogenów, jest przeciwciałem monoklonalnym łączącym się z białkiem CD3 limfocytu T.

Limfocyty T to komórki odpornościowe wytwarzane w szpiku. Dużo o nich mówiliśmy w kontekście zwalczania pandemii chorób zakaźnych jak np. COVID-19. Limfocyty T komórek układu odpornościowego odgrywają znaczącą rolę w autoimmunologicznym zapaleniu wysp komórek beta trzustki. Komórki beta trzustki odpowiadają za produkcję insuliny – wyjaśnia dr n. farm. Leszek Borkowski, były prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

Z cukrzycą typu 1 zmaga się ok. 9 mln osób na świecie, a w Polsce blisko 200 tys. Przewiduje się, że w 2040 roku liczba chorych osiągnie prawie 17,5 mln. Jeśli chorobę wykryto przed 10. rokiem życia, to statystycznie życie diabetyka skraca się o 16 lat. Jest to choroba autoimmunologiczna, co oznacza, że nasz organizm, a dokładnie limfocyty T wytwarzane w szpiku, zaczynają niszczyć komórki beta znajdujące się w trzustce i odpowiadające za produkcję insuliny.

Ekspert dodaje, że szukano przeciwciała monoklonalnego, które nie niszcząc sił limfocytów do walki z wirusami i bakteriami, wymuszałoby omijanie komórek beta trzustki, bo atakowanie przez limfocyty komórek beta trzustki prowadzi do rozwoju cukrzycy typu 1. Aby uzyskać taki efekt, należało przeprogramować działanie limfocytów T tak, aby nie uważały komórek beta wysp trzustkowych człowieka za wrogów, których należy zniszczyć. 

Przeczytaj także: Od 1 stycznia system ciągłego monitorowania glikemii będzie refundowany nie tylko dzieciom

Od 15 do 20 lat pracowano nad takim antygenem, który zmusiłby limfocyty T, aby nie atakowały komórek beta trzustki, a dalej atakowały złe bakterie i wirusy. Takim antygenem jest przeciwciało monoklonalne teplizumab łączące się z białkiem CD3 siedzącym na limfocycie T. Teplizumab dla zwariowanych limfocytów T jest jak policjant dla zbyt nonszalanckich kierowców. Pozwala im jechać, ale wymaga rozwagi – mówi dr Leszek Borkowski.

Nowy lek na cukrzycę typu 1 dla pacjentów z wcześnie rozpoznaną chorobą

Teplizumab przeznaczony jest dla osób, u których dopiero zaczyna się proces niszczenia komórek beta trzustki. Jest to o tyle trudne, że w początkowej fazie choroba przechodzi bezobjawowo, a taki stan może trwać latami. Gdy się ujawnia, jest już za późno na leczenie farmakologiczne, bo trzustka nie wytwarza już insuliny lub produkuje ją jedynie w śladowych i zanikających ilościach. Niemniej lek może zahamować rozwój choroby średnio o dwa lata i odsunąć w czasie wystąpienie ciężkich powikłań. 

Przeczytaj także: Cukrzyca: jak kontrolować poziom glikemii bez użycia glukometru?

W badaniach nad tym lekiem uczestniczyły osoby (mediana wieku 13,14 lat), u których nie zdiagnozowano jeszcze cukrzycy, ale obarczone były chorobą ze względu na to, że to schorzenie pojawiło się w rodzinie. Przebadano uczestników pod kątem typowych markerów immunologicznych. Jeśli stwierdzono, że są zagrożeni rozwojem choroby, otrzymywali przez 14 dni teplizumab. Następnie sprawdzano postęp choroby w kolejnych latach. W badaniu klinicznym okazało się, że w porównaniu z grupą placebo rozwój cukrzycy typu 1 następował z co najmniej dwuletnim opóźnieniem.  U jednego pacjenta udało się spowolnić chorobę nawet o 11 lat!

Nowy lek na cukrzycę typu 1: uwaga na działania niepożądane!

Jak ocenia dr Leszek Borkowski, dopuszczenie teplizumabu w USA jest z pewnością kolejnym ważnym krokiem w terapii. Lek ten należy podawać we wlewie dożylnym trwającym co najmniej 30 minut, raz na dobę przez 14 dni. Nie jest jednak wolny od działań niepożądanych. Jakich?

Może powodować zespół uwalniania cytokin – mówi ekspert.

Uwalnianie cytokin, inaczej nazywane „burzą cytokinową”, to proces, w którym układ odpornościowy zwraca się przeciwko własnemu organizmowi. Zamiast walczyć z realnymi wrogami, atakuje własne komórki. Jest bezpośrednim zagrożeniem życia.

Ponadto lek niszczy wątrobę, bo aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) rośnie niesamowicie. Jeśli pięciokrotnie przekroczy normę, a  bilirubina trzykrotnie, to trzeba lek odstawić. Ponadto wywołuje infekcje, bo zmniejsza liczbę limfocytów T (komórek odpornościowych). Może też dawać skurcze oskrzeli, obrzęk naczyń krwionośnych – wylicza dr Borkowski. 

Teplizumab może być stosowany u osób w wieku 8 lat i starszych. Jak mówi prof. Kevan Herold ze Szkoły Medycznej Yale, który prowadził badania nad lekiem, nawet jeden dzień bez cukrzycy typu 1 jest darem. 

Teplizumab był początkowo badany u pacjentów po przeszczepie nerek i wysp trzustkowych, których miąższ stanowią głównie komórki beta.

To podobna historia jak ta związana z viagrą, czyli lekiem stosowanym obecnie w leczeniu potencji, który najpierw miał mieć zastosowanie w kardiologii, a potem okazało się, że pacjentom pomaga jeszcze w czymś innym – przypomina dr Leszek Borkowski.

Źródło informacji: Serwis Zdrowie

Leave a Reply

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *

You may also like

Yasumi Shido — zabieg z użyciem kosmetyków z ryżem

Po godzinie od wykonania zabiegu Yasumi Shido skóra