Od stycznia 2026 r. do programu leczenia SMA dołączy risdiplam w tabletkach. Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji tej formy terapii zapewni chorym na rdzeniowy zanik mięśni w Polsce dostęp do leczenia zgodnego z najnowszymi światowymi standardami medycznymi.
Udostępnienie chorym leku w formie tabletek jest zgodne z aktualną wiedzą medyczną oraz potrzebami pacjentów i ośrodków prowadzących program leczenia SMA. Apelowali o to pacjenci i klinicyści. Oznacza realne ułatwienie codziennego życia chorych, zmniejszenie liczby wizyt w ośrodkach związanych wyłącznie z odbiorem leku oraz odciążenie personelu aptek szpitalnych i poradni neurologicznych.
– Tabletki ułatwią leczenie wielu pacjentom leczonym obecnie lekiem doustnym w formie zawiesiny, pozwolą im na większą mobilność. Mogą także zmniejszyć obciążenie organizacyjne ośrodków prowadzących program lekowy B.102. Rzadsze wizyty w szpitalu oznaczają mniej wyzwań logistycznych dla pacjentów i dla personelu medycznego. Decyzja o refundacji risdiplamu w postaci tabletek jest dowodem na to, że Ministerstwo Zdrowia uwzględnia głos środowiska medycznego i pacjentów. Pozostajemy w czołówce krajów, które zapewniają chorym szeroki wachlarz możliwości terapeutycznych – podkreśla prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
– Rozszerzenie programu leczenia SMA o postać tabletkową risdiplamu to istotny krok w kierunku lepszego dopasowania terapii do potrzeb pacjentów w różnym wieku. Z perspektywy neurologii dziecięcej to rozwiązanie, które ułatwia codzienne funkcjonowanie naszych chorych i ich rodzin i sprzyja utrzymaniu ciągłości leczenia – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Pacjenci zwracają uwagę, że postać tabletkowa to nie tylko komfort, ale przede wszystkim narzędzie wyrównujące szanse edukacyjne, zawodowe i społeczne.
– Forma tabletkowa leku realnie oszczędza czas i zasoby systemu ochrony zdrowia, a jednocześnie nie generuje dodatkowych kosztów po stronie płatnika. Rzadsze wizyty to mniejsze kolejki, mniej obciążenia administracyjnego dla ośrodków i szybsza diagnostyka dla kolejnych pacjentów. To nie kosmetyczna zmiana – to racjonalizacja procesu leczenia, która przynosi wymierne korzyści wszystkim stronom. Refundacja tabletek risdiplamu pokazuje, że innowacyjność terapeutyczna może iść w parze z efektywnością systemową, bezpieczeństwem pacjenta oraz troską o jego codzienne funkcjonowanie – mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.
Katarzyna Kozłowska, przedstawicielka Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych, dodaje: – Tabletki oznaczają dla chorych i ich bliskich więcej swobody i niezależności w życiu szkolnym czy zawodowym, a także mniej wyzwań w organizacji codziennego życia domowego, związanych z częstymi wizytami w szpitalu po odbiór leku w formie zawiesiny. To terapia, która dostosowuje się do pacjenta, a nie wymusza podporządkowanie życia leczeniu. To kwestia równego dostępu do edukacji, pracy i aktywności społecznej.
W zgodnej opinii pacjentów i klinicystów decyzja resortu zdrowia to krok, który wzmacnia nowoczesny model opieki nad SMA w Polsce, zwiększa jakość życia pacjentów i jednocześnie odciąża system ochrony zdrowia.
