Specjaliści z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, dzięki wsparciu finansowemu Agencji Badań Medycznych, przeprowadzą pierwsze na świecie badanie kliniczne u dzieci od 2. roku życia z umiarkowaną i ciężką postacią atopowego zapalenia skóry (AZS).
Celem badania jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa leczenia dzieci cyklosporyną i metotreksatem. W projekcie zaplanowane są liczne badania oraz konsultacje, mające na celu objęcie tej szczególnej grupy chorych opieką holistyczną, tak aby jeszcze bardziej poznać ich problemy w zakresie zdrowia fizycznego oraz psychicznego.
– Nasz projekt zakłada przeprowadzenie po raz pierwszy na świecie badania klinicznego w grupie pacjentów pediatrycznych z AZS od 2. roku życia, mającego na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii cyklosporyną i metotreksatem. Przeprowadzone szeroko badania i konsultacje przyczynią się do lepszego zrozumienia istoty choroby i umożliwią klinicystom prowadzenie bezpiecznej i skutecznej terapii w oparciu o uzyskanie obiektywnych wyników badania – podkreśla koordynator projektu prof. dr hab. n. med. Joanna Narbutt z Kliniki Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, krajowa konsultant w dziedzinie dermatologii i wenerologii.
Co to jest atopowe zapalenie skóry?
Atopowe zapalenie skóry (AZS) jest ciężką chorobą zapalną, dotykającą głównie dzieci. Z badań epidemiologicznych wynika, że choruje na nie około 8 proc. dzieci w Polsce, przy czym w zdecydowanej większości przypadków choroba rozwija się przed 5. rokiem życia. Charakteryzuje się zmianami zapalnymi na skórze, które w najcięższych przypadkach obejmują nawet 80-90 proc. powierzchni. Jej objawami są również przesuszenie skóry oraz silny, uporczywy świąd.
Zamiany skórne są przyczyną wielu problemów pacjentów z AZS, m.in. ze względu na zaburzenia snu spowodowane świądem, niepokój, zaburzenia zachowania, stany lękowe, a nawet stany depresyjne. U części chorych rozwija się depresja, a nawet myśli samobójcze. Ponadto, około 30-40 proc. chorych na AZS cierpi na inne, współistniejące z AZS, choroby z kręgu atopii, takie jak nietolerancje, czy alergie pokarmowe, alergiczny nieżyt nosa lub astma. AZS jest chorobą o bardzo złożonej i wciąż nie do końca poznanej patogenezie. W jej rozwoju biorą udział czynniki genetyczne, immunologiczne oraz środowiskowe.
Dzieci z AZS bez terapii i refundacji
Mimo wciąż prowadzonych badań, nie ma obecnie satysfakcjonujących metod terapeutycznych, zwłaszcza dla populacji pediatrycznej, których skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzone byłyby badaniami klinicznymi. Jedyny zarejestrowany dla tej populacji pacjentów lek biologiczny – dupilumab, który Europejska Agencja Leków dopuściła do stosowania w Europie dla chorych z umiarkowaną i ciężka postacią AZS od 6 roku życia w Polsce na razie nie jest objęty refundacją. Poza tym nie można go podawać młodszym dzieciom.
Doświadczenia kliniczne i stosowana praktyka polega na leczeniu najmłodszych pacjentów lekami immunosupresyjnymi, m.in. metotreksatem i cyklosporyną, jednak odbywa się to off-label, czyli poza wskazaniami refundacyjnymi. Projekt naukowców z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi będzie pierwszym na świecie randomizowanym, podwójnie zaślepionym i kontrolowanym placebo badaniem klinicznym u pacjentów z umiarkowaną i ciężka postacią AZS od 2. roku życia. Agencja Badań Medycznych przekaże na jego realizację grant w wysokości 16 mln zł.
