Z jakich badań klinicznych mogą skorzystać pacjenci nefrologiczni?

Z jakich badań klinicznych mogą skorzystać pacjenci nefrologiczni?

Na choroby nerek cierpi w Polsce około 4 mln osób. Agencja Badań Medycznych finansuje badania naukowe przeznaczone dla części z nich.

Choroby nerek stanowią poważny problem zdrowotny. Wielu chorych zgłasza się do lekarza, gdy ich nerki są już niewydolne. Dzieje się tak dlatego, że w początkowej fazie rozwoju choroby nerek często nie dają żadnych objawów, co znacznie odwleka rozpoznanie. Dlatego bardzo ważne są zarówno badania profilaktyczne, jak też zaawansowane metody leczenia.

Agencja Badań Medycznych finansuje projekty naukowe, mające na celu poprawę dostępu chorych do nowoczesnej diagnostyki i leczenia.

Wczesne leczenie rytuksymabem dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym ERICONS

Idiopatyczny zespół nerczycowy jest chorobą charakteryzującą się najczęściej nagłym pojawieniem się groźnych dla dziecka masywnych obrzęków spowodowanych ogromną utratą białka z moczem. Tradycyjne leczenie tej choroby, która dawniej była choroba śmiertelną, polega na podawanie dużych dawek kortykosteroidów – leków hormonalnych działających przeciwzapalnie i hamujących nieprawidłową odpowiedź immunologiczną u chorych. Leki te skutecznie odwracają objawy choroby, ale nie są w stanie jej trwale wyleczyć.

U prawie połowy dzieci idiopatyczny zespół nerczycowy staje się chorobą przewlekłą, wieloletnią, nawracającą przy próbie odstawienia leków (idiopatyczny zespół nerczycowy z częstymi nawrotami) lub zmniejszeniu ich dawki (idiopatyczny zespół nerczycowy steroidozależny), narażając dzieci na liczne powikłania stosowania kortykosteroidów. Zamiennymi lekami do kortykosteroidów są leki immunosupresyjne, które hamują układ odpornościowy i pomagają utrzymać chorych bez białkomoczu i obrzęków.

Niewystarczająca skuteczność obecnych metod leczenia naraża dzieci na częste hospitalizacje z powodu nawrotów zespołu nerczycowego oraz nasiloną chorobowość z powodu działań ubocznych wieloletniej terapii.

Nadzieję na szybsze wyleczenie i zmniejszenie występującej chorobowości daje wczesne badanie realizowane pod kierownictwem prof. Aleksandry Żurowskiej, kierownika Katedry i Kliniki Pediatrii, Nefrologii i Nadciśnienia Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, a dotyczące zastosowania rytuksymabu – leku będącego przeciwciałem skierowanym przeciwko wybranym komórkom układu odpornościowego. Obserwacje kliniczne oraz pierwsze nieliczne badania randomizowane wskazują na możliwość utrzymania dzieci w stanie bez objawów choroby przez 6-12 miesięcy po jednorazowej infuzji rytuksymabu z możliwością odstawienia kortykosteroidów oraz leków immunosupresyjnych. Wyniki tych badań spowodowały, że rytuksymab jest coraz szerzej stosowany.

Odpowiedź na pytanie, czy podanie rytuksymabu na samym początku choroby umożliwi długotrwale lub stałe utrzymanie dzieci bez białkomoczu wymaga wykonania wysokiej jakości badań klinicznych. Badania takie rozpoczęto już w Japonii. Polska jest kolejnym krajem.

Profilaktyka zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym

Zespół nerczycowy to rzadko występujący zespół objawów klinicznych, rozpoznawany u 17 na 1 mln dorosłych Polaków rocznie. Badacze z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, w celu pogłębienie wiedzy o rozwoju zaburzeń różnego typu w zespole nerczycowym, zaproponowali nowy sposób leczenia w grupie ciężko chorych. W ramach realizowanego przez nich projektu przebadane zostaną predyspozycje genetyczne do rozwoju poszczególnych rodzajów nefropatii i odpowiedzi na leczenie.

Wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym, obejmuje populację 150 dorosłych pacjentów z nowo rozpoznanym epizodem zespołu nerczycowego o nasileniu co najmniej umiarkowanym, bez zaawansowanej przewlekłej choroby nerek. Jest to kompleksowe i pierwsze badanie w tym schemacie. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa interwencji polegającej na podaży preparatu zawierającego α-ketoanalogi egzogennych aminokwasów w zapobieganiu rozwojowi i niekorzystnym konsekwencjom zespołu neph-PEW.

Rekrutacja uczestników będzie odbywała się w trakcie hospitalizacji, podczas której postawiona zostanie diagnoza pierwszego epizodu lub nawrotu zespołu nerczycowego. Pacjenci spełniający kryteria włączenia zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch równoległych grup terapeutycznych:

  • GRUPY BADANEJ, w której stosowany będzie preparat α-ketoanalogów egzogennych aminokwasów i standardowe postępowanie żywieniowe – dieta z umiarkowaną podażą białka

lub

  • GRUPY KONTROLNEJ, w której  monitorowany będzie skład ciała, szczególnie ilość tkanki tłuszczowej i mięśniowej, oraz wykonywane będą liczne badania poziomu odżywienia, stanu zapalnego, nieprawidłowego krzepnięcia i zaburzeń hormonalnych oraz lipidowych. Wszyscy chorzy będą mieli wykonane pełne badanie genetyczne. Zaproponowany lek dotychczas nie był stosowany w tym rozpoznaniu – schorzeniu o dużym katabolizmie, wyniszczającym.

Głównym badaczem w tym projekcie jest kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie – prof. Stanisław Niemczyk, zaś kierownikiem projektu dr n. med. Anna Matyjek. W realizacji badania bierze także udział dr n. med. Aleksandra Rymarz, adiunkt kliniki. 

Oba projekty finansowane są ze środków Agencji Badań Medycznych.

Leave a Reply

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

You may also like

6 pomysłów na zachęcenie dziecka do jedzenia zdrowych posiłków

Jak nauczyć dziecko prawidłowych nawyków żywieniowych i sprawić,