Na właściwą diagnozę tej choroby trzeba czekać zwykle około 2 lat, a jej leczenie stanowi nie lada wyzwanie. Czy zmieni to nowy lek, którego skuteczność potwierdziły badania kliniczne? Dla chorych na tętnicze nadciśnienie płucne to przełom w leczeniu.
Historia Małgorzaty jest typowa dla wielu z 1300 polskich pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP).
– Wszystko zaczęło się 12 lat temu. Miałam coraz większe problemy z poruszaniem się, po kilku krokach musiałam się zatrzymywać, aby odpocząć. Mój brzuch się bardzo powiększył, nawet mówienie sprawiało, że brakowało mi tchu. Trafiłam do szpitala i usłyszałam diagnozę: tętnicze nadciśnienie płucne – wspomina Małgorzata Piekarska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół.
Tętnicze nadciśnienie płucne — co to za choroba?
Tętnicze nadciśnienie płucne to choroba rzadka — rocznie rozpoznaje się ją u zaledwie kilkudziesięciu nowych pacjentów. Dlatego wielu lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej w trakcie swojej kariery nigdy nie spotka osoby cierpiącej na TNP. To także czynnik, który utrudnia diagnozę, do której droga jest często długa i wyboista.
– Średnio mijają dwa lata od pierwszych objawów do postawienia właściwej diagnozy — potwierdza ekspert w dziedzinie nadciśnienia płucnego, prof. Marcin Kurzyna, ordynator Oddziału Kardiologii w Europejskim Centrum Zdrowia Otwock. – Wynika to z faktu, że TNP jest niejednorodną chorobą, a jej objawy są często niespecyficzne, co znacząco utrudnia rozpoznanie – dodaje.
A opóźnienia w diagnostyce mogą mieć tragiczne skutki dla pacjentów. Nieleczone TNP w ciągu 2-3 lat prowadzi do śmierci. – Choroba ta dotyczy zwłaszcza młodych kobiet – aktywnych zawodowo, posiadających dzieci, mających całe życie przed sobą – mówi prof. Marcin Kurzyna.
Czytaj też: Tętnicze nadciśnienie płucne: śmiertelna choroba, której nie widać
Życie z tętniczym nadciśnieniem płucnym to droga przez mękę
W opinii chorych życie z tętniczym nadciśnieniem płucnym to codzienne wyzwania, których osoby z zewnątrz często nie rozumieją.
– To przede wszystkim samotność – podkreśla Małgorzata Piekarska. – Nasza choroba jest niewidoczna – wyglądamy normalnie, próbujemy normalnie żyć, uśmiechamy się, więc ludzie często nie pojmują, jak możemy być tak ciężko chorzy – dodaje.
Ona sama wiele razy słyszała: „Taka młoda osoba, a siedzi cały czas w domu, nic nie robi”. – Niestety prawda jest taka, że potrzebujemy pomocy przy najprostszych codziennych czynnościach, takich jak zakupy, mycie się, ubieranie. Nie jesteśmy leniwi, niektórych czynności nie możemy wykonać, niezależnie od tego, jak bardzo tego chcemy — mówi.
W niektórych przypadkach pacjenci cierpiący na zaawansowaną postać TNP nie są w stanie nawet wstać z łóżka i potrzebują całodobowej opieki.
– Jesteśmy stale uzależnieni od innych. Wiele osób cierpiących na TNP czuje się źle z faktem, że musi prosić o pomoc innych w prostych czynnościach, że bez tej pomocy nie da sobie rady. TNP stanowi obciążenie emocjonalne dla całej rodziny. Niestety wiele związków nie wytrzymuje tej próby – mówi Małgorzata Piekarska.
Przełom w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego?
W leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego pojawił się nowy lek, który według wielu ekspertów stanowi przełom.
– Obecnie podstawą leczenia TNP są leki sprzed ćwierci wieku, od tego czasu niewiele wydarzyło się w leczeniu tej choroby. Dostęp do tych terapii w Polsce jest dobry, gdyż od kilkunastu lat funkcjonuje u nas program lekowy. Jednak w zeszłym roku w Europie zarejestrowany został nowy lek, sotatercept, który wykazał skuteczność w badaniach klinicznych – informuje prof. Marcin Kurzyna.
Zarówno pacjenci, jak i lekarze wiążą z nim duże nadzieje i są przekonani, że zrewolucjonizuje terapię TNP. Wyniki badania klinicznego tego leku (ZENITH) były tak obiecujące, że zostało ono zakończone wcześniej, a nadzorująca je komisja uznała, że wszyscy pacjenci uczestniczący w badaniu ze względów etycznych powinni go otrzymać, bo to lek, który może uratować im życie. Wcześniejsze zakończenie badania sprawiło, że pacjenci przyjmujący placebo także mogli korzystać z tego leku.
Badania wykazały znaczące zmniejszenie ryzyka hospitalizacji, poprawę wyników w teście 6-minutowego marszu oraz zmniejszenie konieczności przeszczepu płuc. Dla wielu osób cierpiących na TNP, zwłaszcza jeśli choroba jest na zaawansowanym etapie, lek ten może być jedynym ratunkiem.
Dla osób dotkniętych tętniczym nadciśnieniem płucnym pojawienie się sotaterceptu to nadzieja na odzyskanie części utraconej niezależności.
– Nasze życie jest usłane gruzami. Każdy krok wymaga ogromnego wysiłku, by te gruzy usunąć z drogi. Ale pojawienie się nowych, skutecznych terapii daje nam nadzieję na lepsze jutro – podkreśla Małgorzata Piekarska. I dodaje: – Mamy nadzieję, że już niedługo zyskamy dostęp do leku, a następne lata przyniosą kolejne przełomy w terapii TNP.
