Zrozpaczeni rodzice uruchamiają zbiórki pieniędzy na leczenie ich dzieci chorych na neuroblastomę w Hospital Sant Joan de Déu (SJD) w Barcelonie. Dlaczego decydują się na wyjazd do Hiszpanii, skoro skuteczność leczenia tego nowotworu jest podobna w Polsce?
Niektórzy rodzice zbierają na leczenie nowo rozpoznanej choroby, inni prowadzą zbiórki na leczenie jej nawrotów. Na początku potrzebują 1 mln zł, potem apelują o dwa lub nawet trzy razy więcej. Piszą często, że leczenie w Polsce nie przyniosło efektów, a terapia w ośrodku SJD w Barcelonie to ostatnia deska ratunku.
Neuroblastoma, czyli nerwiak zarodkowy współczulny (NBL), to agresywny nowotwór dziecięcy. Rocznie diagnozowany jest w Polsce u około 60 -70 dzieci. W opinii ekspertów z jednej strony cechuje się nieproporcjonalnie dużą śmiertelnością, z drugiej strony dużym odsetkiem samoistnych remisji spontanicznych i całkowitych regresji. Rokowanie zależy jednak od wielu czynników, m.in. od wieku dziecka, stopnia zaawansowania choroby oraz nieprawidłowości genetycznych. Średnio około 60–70 proc. wszystkich dzieci z neuroblastomą można wyleczyć. U niemowląt w 1.–3. stopniu zaawansowania wyleczalność wynosi > 90 proc. U części niemowląt obserwuje się samoistną regresję choroby.
Zniechęcając do leczenia w Polsce, zachęca się do wyjazdu do Barcelony
– Rodzic w Polsce często dostaje informację, że rokowania są słabe. Być może odbywa się to w oschły sposób, w przelocie i gdy zderza się z obietnicą wyleczenia dziecka i wspaniałych warunków, które otrzyma na miejscu w Barcelonie, to ulega temu – zastanawia się Paulina Szubińska-Gryz, prawniczka, która administruje zamkniętą grupą rodziców „Wsparcie Neuroblastoma” na Facebooku.
Według niej skoro dr Jaume Mora Graupera, dyrektor oddziału onkologii i hematologii w Szpitalu Dziecięcym SJD w Barcelonie, prowadzi badania kliniczne, to oczywiste, że chce pozyskiwać nowych pacjentów. Ale jej zdaniem pobieranie za to pieniędzy wydaje się nieetyczne, a sam sposób przedstawiania skuteczności leczenia budzi wątpliwości.
W ciągu ostatnich dwóch lat, jak szacują polscy onkolodzy, do Barcelony mogło wyjechać ponad 20 chorych dzieci. Obecnie poddawanych leczeniu może być tam około 10 dzieci.
– W naszym ośrodku w 2022 roku przestało się leczyć troje lub czworo dzieci, które następnie wyjechały do szpitala SJD w Barcelonie. Ale to zaczęło się tak naprawdę w 2020 roku, a nasiliło w kolejnych dwóch latach. Z różnych źródeł wiemy, że u kilkorga dzieci doszło do progresji choroby i wracały do Polski albo były w Barcelonie leczone inną metodą. Neuroblastoma jest nieprzewidywalną chorobą, a w ośrodku w Barcelonie rodzice dostają informacje, że będzie wszystko dobrze – mówi prof. Walentyna Balwierz, kierownik Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie, krajowy koordynator i ekspert leczenia neuroblastomy w Polsce.
Jak dodaje, jedna z mam kontaktowała się z krakowskim oraz niemieckim ośrodkiem, bo w szpitalu w Barcelonie stan jej dziecka stał się skrajnie ciężki i nieuleczalny – terminalny. – Szpital hiszpański nie zapewnił transportu. Rodzice postanowili wrócić do Polski. Trafili do macierzystej placówki. Niestety, w ciągu dwóch dni dziecko zmarło – opowiada prof. Balwierz.
Prof. Marek Ussowicz z Kliniki Transplantacji Szpiku, Hematologii i Onkologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przyznaje, że zdarzają się niestety sytuacje, w których rodzice są przyciągani przez ośrodki zagraniczne perspektywami wyleczenia bardzo ciężko chorych dzieci, a potem, po niepowodzeniu leczenia, pogorszeniu stanu lub śmierci dziecka, są pozostawiani sami sobie.
– Czasem są trudności w sprowadzeniu ciała dziecka do kraju, żeby zapewnić mu pogrzeb. Szpitale potrafią odmówić wydania ciała rodzicom, dopóki nie zostaną opłacone wysokie rachunki – mówi prof. Ussowicz.
Rodzice milczą, obawiając się hejtu
Co na to rodzice chorych dzieci? Większość z nich nie chce się wypowiadać. W opinii Pauliny Szubińskiej-Gryz są mocno podzieleni. Stosuje się wobec nich nachalne metody namawiania na leczenie, a na stronie Szpitala Dziecięcego SDJ w Barcelonie informowani są o osiągnięciach, choć, jak podkreśla, trzy lata po leczeniu tak inwazyjnego nowotworu nie powinno być żadnym wyznacznikiem sukcesu terapii. Dlaczego?
Pomimo stosowania coraz intensywniejszych programów chemioterapii, łącznie z radykalnymi operacjami i przeszczepami komórek macierzystych, rokowanie w grupie o dużym ryzyku, stanowiącej ponad 50 proc. wszystkich dzieci z neuroblastomą, jest nadal niepomyślne. Tylko u 30–50 proc. dzieci z tej grupy uzyskuje się długie przeżycia. U pacjentów ze wznową po leczeniu neuroblastomy o dużym ryzyku rokowanie jest niekorzystne mimo stosowania różnych metod terapii.
– Szpital Dziecięcy SJD w Barcelonie osiągnął wynik 90 proc. przeżycia po trzech latach u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka w pierwszej całkowitej remisji po leczeniu indukcyjnym i bez konieczności chemioterapii w wysokich dawkach i autologicznego przeszczepu. Całkowite przeżycie po trzech latach u pacjentów z nerwiakiem zarodkowym wysokiego ryzyka w pierwszej lub drugiej całkowitej remisji leczonych naksytamabem i GM-CSF wynosi 82,4 proc. – czytamy na stronie szpitala SDJ w Barcelonie.
Dr Aleksandra Wieczorek z Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum zastrzega jednak, że nie można porównać wyników leczenia w pierwszej i drugiej remisji, ponieważ to błąd logiczny, który „zawyża” wyniki leczenia we wznowach.
Paulina Szubińska-Gryz: – Rodzi się pytanie, czy trzyletnia przeżywalność to czas leczony od diagnozy, czy od zakończenia terapii?.
Historia nr 1: „Nie dałam się przekonać”
Pani Monika (nazwisko do wiadomości redakcji) straciła swojego kilkuletniego synka Wiktora w zeszłym roku z powodu powikłań po megachemioterapii. Gdy miał cztery lata zdiagnozowano u niego neuroblastomę w czwartym, najgorszym stadium zaawansowania. To był sierpień 2021 roku. Nowotwór okazał się oporny na leczenie. Zastanawiała się nad wyjazdem do Barcelony, zgłębiała temat choroby, pytała lekarzy o wszystko, włączyła się do grup zagranicznych, by być na bieżąco. Cały czas utrzymywała też kontakt z rodzicami, którzy leczyli swoje dzieci w Barcelonie. Zachęcali ją do wyjazdu, bo ponoć warunki leczenia są tam o niebo lepsze niż w Polsce. Inni, opowiadając o doświadczeniach z polskimi lekarzami, używali wprost sformułowania „rzeźnicy”, co wywoływało u niej ogromny strach.
– Wiadomo, że szukałam miejsca, które dałoby mi możliwości leczenia, gdyby te dostępne w Polsce wyczerpały się. Zdecydowałam się na konsultacje z Barceloną. W międzyczasie udało mi się też porozmawiać z prof. Balwierz, która gotowa była przyjąć nas do Krakowa na leczenie chemio-immunoterapią, czyli na to, by zwiększyć intensywność terapii, by zatrzymać postęp choroby – przyznała.
Jeden z rodziców dziecka, które leczone było w szpitalu SDJ w Barcelonie, przekazał jej numer do pani, która pomogła wypełnić kwestionariusz. Skontaktowała ona mamę Wiktora z osobą odpowiedzialną w szpitalu za sprawy organizacyjne związane z pomocą w sprowadzaniu rodzin z zagranicy do barcelońskiego szpitala. Uczestniczyła też wraz z dr Morą i tłumaczem w zdalnej konsultacji, która odbyła się dość szybko.
Pani Monika nie zdecydowała się jednak na leczenie syna w Hiszpanii, bo miała wiele wątpliwości. Dr Mora nalegał na leczenie operacyjne. „Na pierwszym miejscu, przed chemioterapią nawet powinna być zrobiona operacja. On wierzy i ufa, że ma najlepszych chirurgów na świecie i byliby w stanie wyciąć guza” – przytoczyła słowa lekarza mama Wiktora.
Równocześnie podkreśliła, że specjalista mówił o tym, nie mając przed sobą żadnych badań obrazowych. Bardzo ją to zdziwiło, bo lekarze w Polsce nie widzieli sensu takiego leczenia. Ich zdaniem to opóźniłoby podanie chemioterapii, która była kluczowa w tym wypadku dla zatrzymania progresji choroby. Guz bardzo dobrze reagował na podaną chemię. Zmniejszał się, zwiększając szansę na wycięcie go bez uszkodzenia nerki, która była zagrożona. Specjalista z Barcelony wyjaśniał jednak, że operacja jest konieczna i to ważny etap leczenia. Twierdził także, że przeszczep jest niedobrym pomysłem, skoro szpik jest czysty, bo wyniszcza bardzo organizm, a nie wpływa na końcowy efekt leczenia.
Podczas rozmowy padło pytanie o koszty leczenia, ale do wyceny konieczne było dostarczenie badań. Jeszcze tego samego dnia osoba organizująca spotkanie zadzwoniła z pytaniem o wrażenie i informacją, że jest szansa na wyleczenie Wiktora, tylko musi znaleźć się jak najszybciej w szpitalu w Barcelonie. Wyjaśniła, że mogą być w pandemii problemy z przyjazdem i trzeba się decydować niemalże natychmiast. Już wtedy przekazano, że zazwyczaj, aby móc przylecieć i zacząć leczenie, należy wpłacić ratę w wysokości około 200 tys. zł. To zdecydowanie więcej niż wynosiły oszczędności Moniki, ale została zapewniona, że brakująca kwota szybko się znajdzie, wystarczy zorganizować zbiórkę środków na platformie siepomaga.pl. Może też liczyć na pomoc w tym względzie od pracownika szpitala, bo ośrodek „ma swoje kontakty”, a dyrekcja śledzi zbiórki. Za samą konsultację medyczną i tłumacza Monika zapłaciła około 2,3 tys. zł.
– Już wtedy poczułam, że coś jest nie tak. Straszenie, że mnie nie przyjmą z dzieckiem, bo COVID i trzeba się spieszyć. Z drugiej strony, że wszystko da się zrobić. Potrzebnych było 200 tys. zł, ale na początek wystarczy też te 50 tys. zł, które mam, i to nie stanowi problemu. Nie zgadzało mi się również to, co zweryfikowałam w Internecie, śledząc sympozjum w języku angielskim. Dr Mora powiedział podczas konsultacji, że na świecie nie robi się już przeszczepów, a w materiale, w którym wypowiadało się wielu specjalistów z całego świata, była mowa nawet o podwójnej megachemioterapii, czyli intensyfikacji leczenia, a nie jego okrajaniu. Podjęłam decyzję: na razie zostaję w Polsce, tym bardziej że tutaj dostępne jest szerokie leczenie, w tym leczenie wznów. Chciałam, żeby moje dziecko otrzymało leczenie dostępne w Polsce, zarejestrowane i stosowane w większości krajów w Europie, a kiedy wyczerpią się terapie tutaj, wyjadę z synem na badanie kliniczne do Barcelony i USA. Gdy ta osoba, która pomagała w kontakcie ze szpitalem w Barcelonie usłyszała o tym i zrozumiała, że nie podzielam jej bardzo negatywnych opinii w sprawie leczenia w Polsce, stwierdziła, że moja logika jest błędna i wyrzuciła mnie z grupy na komunikatorze, w której byli wszyscy rodzice leczący w tamtym momencie swoje dzieci w Barcelonie lub rodzice, którzy chcieli tam wyjechać. Prowadziła też grupę polskiej chorej dziewczynki, która zmarła w Barcelonie, ale zapytana o to, czy znała tę pacjentkę, stwierdziła, że nie kojarzy sprawy. Jawnie mnie okłamała. Straciłam całe zaufanie, tym bardziej, że była bardzo natarczywa. Zniechęcała do leczenia w Polsce i wcale nie przebierała w słowach – przyznała mama Wiktora, podkreślając, że ta osoba nie miała dziecka chorego na nerwiaka i nie przechodziła tego, co inni rodzice.
Zwróciła uwagę, że gdyby w Polsce zapłacić zbliżoną kwotę za leczenie w prywatnym szpitalu, to na pewno warunki socjalne byłyby równie komfortowe jak w Barcelonie. Jednak to nie było dla niej w ogóle istotne. Liczył się profesjonalizm i doświadczony zespół medyczny.
Jednocześnie pani Monika, opowiadając o leczeniu syna w Bydgoszczy, zaznaczyła, że od samego początku lekarze mówili otwarcie o tym, w jaki sposób będą go leczyć – obowiązuje ten sam protokół leczenia w całej Europie. Konsultując dziecko w Niemczech, usłyszała potwierdzenie, że nie ma sensu przenosić leczenia tam, bo w Polsce jest ono dokładnie takie samo. Zaznaczyła, że to nie jeden lekarz decyduje o kolejnych krokach terapii, ale cały zespół na bieżąco konsultuje każdego pacjenta. Jeśli jest taka potrzeba, to konsultacje odbywają się z innymi polskimi lub zagranicznymi ośrodkami.
Wiktor przeszedł w Polsce standardową chemioterapię, chemioterapię połączoną z immunoterapią, a potem dwie mega chemioterapie z przeszczepieniami komórek macierzystych do krwi, by odbudować szpik kostny. Guz pierwotny usytuowany w lewym nadnerczu zmniejszył się, a zmiany przerzutowe zniknęły, poza jedną. Wydawało się, że wszystko jest na dobrej drodze. Nadawał się już do operacji.
11 października 2022 roku Wiktor zmarł. Druga mega chemioterapia, mocniejsza, wywołała u niego chorobę wenookluzyjną wątroby.
– Były momenty, gdy zastanawiałam się, co by było, gdybym zabrała syna do Barcelony, ale w lutym pojawiło się negatywne stanowisko prof. Styczyńskiego dotyczące wyjazdów polskich dzieci na leczenie do Hiszpanii. Na temat dostępnego leczenia w Polsce wszystko wiedziałam, znałam przypadki dzieci, które dostawały wznowy do mózgu i nie było już ratunku, a zostało mi wyczerpująco wyjaśnione, w jaki sposób działa mega chemioterapia, jednak potrzebowałam to usłyszeć od autorytetu – podsumowała mama Wiktora.
Pieniądze, które zostały zebrane na rzecz leczenia wznowy u Wiktora przekazano na prośbę jego mamy czwórce dzieci leczonych w Barcelonie.
Historia nr 2: „Tutaj na pewno nam pomogą”
Piotrek, u którego wykryto neuroblastomę w październiku 2019 roku, leczony był eksperymentalnie w Krakowie. Jego sytuacja była skomplikowana. Miał wtedy siedem lat (najczęściej ten nowotwór ujawnia się do 5. roku życia). Rodzice zdecydowali się wyjechać w styczniu tego roku do szpitala SDJ w Barcelonie. W czasie swojego pobytu w Krakowie poznali kilkoro dzieci, które były leczone w Hiszpanii. Piotrek wyjechał po standardowym leczeniu, nie przerwał go w Polsce. Wyjechał, bo zapewniano, że po terapii w Barcelonie wyzdrowieje.
– Gdy skończyliśmy w Polsce chemioterapię, zdecydowaliśmy się na wyjazd. W Barcelonie zaproponowano nam chemioterapię i usunięcie guzów. Chemia podana miała być w dwóch cyklach. Lekarze podali jeden cykl chemii i usunęli guz umiejscowiony w jamie brzusznej, ale po operacji pojawiło się więcej zmian. Na tym zakończyło się nasze leczenie. Powiedziano nam, że placówka rezygnuje, bo już nic więcej nie mają nam do zaoferowania. Wyczerpali swoje możliwości – opisał pobyt w szpitalu SJD w Barcelonie Stanisław Hubert, tata Piotrka.
Podkreślił też, że koszty leczenia syna okazały się wyższe niż wcześniej im przekazano. Na początku wystarczyło wpłacenie ok. 230 tys. zł jako zaliczki. Łączne koszty oszacowano na 1,7 mln zł. Brakującą kwotę, jak powiedziano, rodzice Piotrka mogli przekazać po zakończonej zbiórce na siepomoga.pl. Udało się zebrać tę sumę, ale w czasie pobytu w Barcelonie okazało się, że lek, który miał dostać jeszcze chłopiec, nie jest refundowany, a to dodatkowo kosztowało 1 mln zł. Do tej pory trwa zbiórka.
– W Barcelonie nie leżeliśmy wcale przez cały czas w szpitalu. Pierwszy – i jak się okazało ostatni cykl chemii – trwał jakieś pięć dni. Dostaje się jeden wlew i idzie się do hotelu. Nie leży się wcale przez cały czas w szpitalu. Po operacji syn wyszedł już po dwóch dniach – powiedział pan Stanisław.
Do Polski Piotrek wrócił po niecałych trzech miesiącach. Trafił do Przylądka Nadziei we Wrocławiu, gdzie będzie leczony terapią celowaną i lekiem eksperymentalnym, który nie jest w Polsce refundowany.
– Przed nami chemia, która ma zmniejszyć guzy. Jeden z nich ma 5 cm. Podany będzie lek. Jedna dawka leku kosztuje 11 tys. zł. Przeznaczymy na to pieniądze ze zbiórki – zaznaczył Stanisław Hubert.
Konsultant krajowy: Oferta z Barcelony jest szkodliwa dla chorych
Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, w swoim stanowisku do Ministerstwa Zdrowia negatywnie wypowiada się o wyjazdach polskich pacjentów do Hospital Sant Joan de Déu w Barcelonie. Według niego oferta placówki, by odpłatnie je leczyć, „wprowadza w błąd i jest szkodliwa dla chorych dzieci”. Ostrzega też, że nie można decydować się na leczenie tylko dlatego, że wydaje się, iż za granicą jest ono bardziej skuteczne. Leczenie w naszym kraju jest – jak podkreśla – w pełni refundowane, zgodne z najnowszymi standardami leczenia i na najwyższym międzynarodowym poziomie.
– To, co oferuje placówka w Barcelonie, notabene bardzo znamienity ośrodek, to leczenie nowym lekiem, a więc na poziomie badań klinicznych. Ale są krok za nami, bo Polska jest w międzynarodowej grupie koordynowanej przez ośrodek w Wiedniu i stosuje już immunoterapię, która jest zatwierdzona. Nasza terapia jest już na etapie nieeksperymentalnym. W Barcelonie strategia jest inna, trochę na skróty. Może w przyszłości powiemy, że ta metoda jest lepsza, ale obecnie tak nie jest – przyznaje prof. Styczyński.
Dr Aleksandra Wieczorek zauważa, że część polskich małych pacjentów wyjechała na samym początku leczenia, czyli na standardową chemioterapię.
– To zupełnie nie ma sensu, bo cytostatyki (leki stosowane m.in. w terapii nowotworów – przypis red.) są wszędzie takie same. Te schematy chemioterapii mogą się tak naprawdę różnić detalami między ośrodkami, ale sam rodzaj leku czy filozofia leczenia jest wciąż identyczna. Tutaj nie ma nic nowego, niedostępnego bądź nierefundowanego w Polsce – wyjaśnia lekarka.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, odnosząc się do stanowiska konsultanta krajowego, stwierdził, że w Polsce pacjenci z neuroblastomą mają zapewnioną bezpłatną opiekę na najwyższym poziomie, a szukanie pomocy za granicą nie jest uzasadnione z punktu widzenia medycznego.
Mega chemioterapia – kto jest za, a kto przeciw
W ramach ubezpieczenia terapia w Polsce dobierana jest indywidualnie, w zależności od zaawansowania nowotworu i odpowiedzi na standardową chemioterapię. Dostępna jest też immunoterapia celowana, możliwe jest przeprowadzenie terapii izotopowej i mega chemioterapii. A tę ostatnią metodę, która jest absolutnym standardem nie tylko w europejskich krajach, ośrodek SJD w Barcelonie pomija.
– Rodzice chorych dzieci dostają nieprawdziwą informację, że mega chemioterapia stosowana w leczeniu neuroblastomy w Europie, Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii i Japonii jest szkodliwa i nie poprawia wyników leczenia. Pacjenci leczeni w Barcelonie w pierwszej linii leczenia pozbawieni są tej metody, co może znacząco wpłynąć na szanse trwałego wyleczenia. Aktualne dane wskazują, że mega chemioterapia nie tylko jest koniecznym elementem protokołu leczenia, ale intensyfikacja tej metody, tj. zastosowanie jej dwukrotnie, może przyczynić się do dalszej poprawy wyników bez znamiennego zwiększenia toksyczności – podkreśla prof. Styczyński.
Również dr Aleksandra Wieczorek wskazuje, że mega chemioterapia to metoda, która ma przewagę i jest dostępna w krajach rozwiniętych.
– Wyniki leczenia mega chemioterapią, przynajmniej, jeśli chodzi o przeżycie wolne od niepowodzeń, jest lepsze. Barcelona upiera się, że tak nie jest, choć nie ma tak naprawdę podstaw ku temu, oprócz własnych danych. Tym dzieciom robi się przez to krzywdę. Nie dostają leczenia, które jest standardem i zwiększa – co wiemy na podstawie badań – skuteczność terapii – podsumowuje dr Wieczorek.
Oczywiście to metoda, która jest niesłychanie obciążająca dla pacjenta. Ale bilans potencjalnych korzyści i strat jest taki, że korzyści przeważają. Nerwiak to jeden z najbardziej agresywnych nowotworów.
Immunoterapia w Polsce dostępna w każdym wskazaniu
Równocześnie onkolodzy wyjaśniają, że pacjenci w Hospital Sant Joan de Déu w Barcelonie w ramach tzw. leczenia konsolidującego otrzymują w immunoterapii preparat, który nie ma rejestracji w leczeniu pierwszej linii w Europie.
– Jeśli chodzi o immunoterapię, to na rynku są w tej chwili trzy przeciwciała: dinutuksymab dostępny w USA i zarejestrowany w pierwszej linii leczenia, dinutuksymab beta dostępny w Europie, a w w Polsce refundowany w każdym wskazaniu i dostępny w ramach programu lekowego, ratunkowego dostępu do terapii leczniczej, albo badania klinicznego oraz naksytamab stosowany w Barcelonie, który ma rejestrację tylko w USA i tylko w leczeniu wznów. W leczeniu pierwszej linii tej rejestracji nie ma. W Europie stosuje się leczenie, mając na uwadze przede wszystkim bezpieczeństwo pacjentów. Mamy długą infuzję, czyli wlew przeciwciała trwa 10 dni, i działania niepożądane są stosunkowo niewielkie – wyjaśnia dr Wieczorek.
Naksytamab to lek opracowany w Stanach. – To przeciwciało podaje się w krótkim wlewie, który trwa od godziny do trzech godzin, w związku z tym ma dramatycznie nasilone działania niepożądane. Placówka w Barcelonie dostała wręcz czerwoną kartkę od Europejskiej Agencji Leków (EMA) za to, że tych działań niepożądanych jest za dużo. Tam nawet u dzieci w trakcie wlewu przeciwciał odnotowano przypadki zatrzymania akcji serca. Morfina musi być podawana co 15 minut. Ten schemat leczenia jest bardziej intensywny, toksyczny, bolesny – ocenia dr Wieczorek.
Co ważne, działanie tych wszystkich przeciwciał jest identyczne. Różnią się jedynie technologią produkcji.
– Część stała tego przeciwciała, która się łączy z komórką neuroblastoma i część, która odpowiada za aktywację układu autoimmunologicznego, jest taka sama. Zatem działanie tych wszystkich przeciwciał jest identyczne – podkreśla dr Wieczorek. – W Barcelonie w ośrodku SJD dzieci w pierwszej linii leczenia pozbawione są mega chemioterapii z następowym przeszczepieniem i podaje im się przeciwciało o nieudowodnionej skuteczności – podsumowuje ekspertka.
Z kolei jak podkreślił prof. Ussowicz, lek proponowany w badaniu klinicznym w Barcelonie może być dostępny w Polsce, ale miesiąc terapii może kosztować około 1 mln zł. Pacjenci w Barcelonie nie płacą za ten lek w badaniu klinicznym, ale opłacają bardzo wysokie koszty hospitalizacji, standardowych badań kontrolnych, które są im oferowane na zasadach komercyjnych.
Eksperci podkreślili też, że jeśli chodzi o leczenie wznów choroby, to wyniki leczenia w Polsce i w innych placówkach są porównywalne. Ponadto w Polsce dostępne też są inhibitory ALK w terapii, choć niewielu pacjentów się do niej kwalifikuje, ale jeśli ją otrzymują, to – jak wskazuje dr Wieczorek – przynosi ona dobre rezultaty.
– W tej chwili w Klinice Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Krakowie mamy czwartego pacjenta włączonego do programu leczenia tym inhibitorem. W ramach RDTL takie leczenie jest refundowane. W Barcelonie go nie oferują. Nie jest tak, że w Polsce nie mamy do jakieś zarejestrowanej i skutecznej terapii dostępu – pokreśliła.
Neuroblastoma – im później rozpoznana, tym gorsze rokowanie
Każdego roku w naszym kraju przybywa 60-80 pacjentów pediatrycznych z neuroblastomą, czyli nerwiakiem zarodkowym współczulnym. Około połowa z nich, czyli 30-40 pacjentów wymaga leczenia przeciwciałami any-GD2, czyli immunoterapii (leczenie pierwszej linii), a około 20 proc. z powodu pierwotnie opornej choroby nie kwalifikuje się do zastosowania przeciwciał w pierwszej linii leczenia, chociaż mogą oni odnieść korzyść z leczenia chemio-immunoterapią.
Spośród tych, u których immunoterapia została zastosowana po bardzo dobrej odpowiedzi na wstępnie zastosowaną chemioterapię, około 70 proc. pacjentów może być trwale wyleczona.
Problemem jest jednak to, że neuroblastoma wykrywana jest dość późno – u około połowy pacjentów w bardzo zaawansowanym stadium, co łączy się z gorszym rokowaniem i koniecznością zastosowania intensywnego skojarzonego leczenia. W grupie neuroblastomy wysokiego ryzyka, w zależności m.in. od sposobu leczenia i odpowiedzi na wstępnie zastosowaną chemioterapię, uzyskuje się 40-70 proc. długich przeżyć.
– W leczeniu chorych na neuroblastomę stosuje się wszystkie metody, które są w onkologii uznane. Jest to chemioterapia, leczenie chirurgiczne, chemioterapia wysokodawkowa z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych, czyli przeszczepieniem szpiku, immunoterapię i radioterapię. Dzięki temu z wyleczalności na poziomie 30 proc. osiągnęliśmy wyleczalność rzędu 70 proc. – podsumowuje prof. Styczyński.
Dzieci z neuroblastomą leczone są prawie we wszystkich ośrodkach onkologii dziecięcej w Polsce, a immunoterapia z zastosowaniem przeciwciał jest podawana w Krakowie, Wrocławiu i Warszawie, wkrótce będzie także dostępna w Gdańsku.
Źródło informacji: Serwis Zdrowie
