Dzięki nowoczesnym terapiom nowotwory krwi stają się chorobami przewlekłymi, a pacjenci mogą dzięki nim wrócić do pracy i normalnego życia. Jednak pod warunkiem, że będą mieli dostęp do leków nowej generacji, tak aby mogli je stosować w kolejnych liniach leczenia. Niestety w Polsce wiele takich leków nie jest refundowanych.
28 maja obchodzimy Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi. Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych od dłuższego czasu włącza się aktywnie w kształtowanie polityki lekowej państwa, m.in. poprzez udział w konsultacjach Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a także podejmowane rozmowy z producentami leków.
Nakłaniamy producentów do wprowadzania na polski rynek leków nowoczesnych technologii w dobrych cenach i z wykorzystaniem mechanizmów podziału ryzyka, polegających np. na płaceniu przez Ministerstwo Zdrowia tylko za efektywne terapie czy na tworzeniu programów lekowych dla pacjentów z chorobami rzadkimi – tłumaczą przedstawiciele Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
ZŁOTA PIĄTKA LEKÓW RATUJĄCYCH ŻYCIE CHORYM NA NOWOTWORY KRWI
Zdaniem Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych, najpilniejsze potrzeby terapeutyczne pacjentów hematologicznych w Polsce to:
- Umożliwienie chorym na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfoblastyczną dostępu do refundowanego leczenia ponatynibem. W Polsce nie podlega on refundacji, a jego koszt przewyższa możliwości finansowe wielu pacjentów. Przez ostatnie dwa lata producent leku zapewniał bezzwrotną pomoc chorym w ramach Programu Darowizn (bezpłatnym leczeniem objęto 74 pacjentów w 22 polskich ośrodkach, którym przekazano 388 opakowań leku).
- Refundacja blinatumomabu – leku dedykowanego dzieciom i młodym dorosłym z ostrą białaczkę limfoblastyczną. W badaniu klinicznym 20 na 70 pacjentów (28,6 proc.) uzyskało całkowitą remisję lub całkowitą remisję z częściową odnową liczby komórek krwi obwodowej w dwóch cyklach leczenia. 17 z 20 pacjentów (85 proc.) odpowiedziało w pierwszym cyklu leczenia. Producent leku proponuje Ministerstwu Zdrowia, aby ten płacił tylko za leczenie pacjentów, którzy odniosą korzyć z terapii tym preparatem.
- Refundacja terapii daratumumabem oraz karflizomidem dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Producenci obu leków wyrazili zgodę na to, aby Ministerstwo Zdrowia pokrywało koszty takiej terapii tylko u pacjentów, którzy odniosą z niej korzyść (płacenie za efekt). Są to leki ostatniej szansy, dla dwóch różnych grup chorych. Daratumumab przeznaczony jest dla chorych, którzy wykazują oporność na dotychczasowe leczenie, a karflizomid to tzw. terapia pomostowa dla tych pacjentów, dla których jedyną opcją jest przeszczep.
- Zmiana w programie leczenia pacjentów z mielofibrozą ruksolitynibem w punkcie dotyczącym redukcji śledziony o 50 proc. po 6 miesiącach stosowania leku. Większość pacjentów wypada z programu, nie spełniając właśnie tego kryterium. Młodzi chorzy automatycznie są poddawani przeszczepowi, do którego starsi – ze względu na wycieńczenie ich organizmu – już się nie kwalifikują, a wyczerpali już wszystkie możliwości leczenia. Po odstawieniu leku ich śledziona zaczyna bardzo szybko rosnąć, osiągając gigantyczne rozmiary nawet do 60 cm. Po jakimś czasie trzeba ją usunąć, choroba zaczyna bardzo szybko postępować, a następnie chory umiera. Możliwość kontynuacji leczenia preparatem Jakavi jest szansą na zahamowanie dalszego rozwoju choroby i podniesienie jakości życia tych pacjentów.
- Zmiany w programie leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową ibrutynibem i wenetoklaksem. Powinni mieć do niego dostęp także pacjenci bez delecji 17p lub mutacją genu TP53, którzy z powodów pozamerytorycznych, niezwiązanych z efektem leczenia, zostali wykluczeni z dostępu do tych terapii.
